小兒的先天性心臟病並不算是罕見，大約一千個小孩中就有八個有異常的心臟結構，而其中又以左心發育不全症候群(heart defect hypoplastic left heart syndrome ,HLHS)為嚴重且複雜的先天性心臟病。
美國馬里蘭州醫學院（University of Maryland School of Medicine，UM SOM）的兒童心臟外科醫師與邁阿密米勒醫學院的跨領域幹細胞研究所（Interdisciplinary Stem Cell Institute, ISCI）共同進行一項研究，以成人骨髓中幹細胞的間葉幹細胞（或間質幹細胞）（Mesenchymal Stem Cell，MSC）治療罹患先天性左心發育不全症候群的嬰兒。
左心發育不全症候群在台灣約佔所有先天性心臟病的千分之三，為主動脈弓及左心室發育不全，而左心室本為供應全身血液循環，在先天缺陷下便會仰賴病童心臟僅存的心室－右心室，造成全身血液循環必須從肺動脈分流，新生兒出生後肺阻力逐漸下降，到肺血流增多，到全身血液減少，嚴重影響心臟將血液輸送到全身的功能。傳統手術非常困難且分為多個階段，另一治療選擇為心臟移植，然而新生兒心臟捐贈者極為少見。
間葉幹細胞具有多重分化的能力，能分化為許多器官組織，而此研究團隊藉由成人骨髓分離出來間質幹細胞，在體外大量培養後成為心臟肌肉的幹細胞，在心臟重建手術的過程中將幹細胞注射入病童的心臟肌肉中，希望藉此強化病童右心室。而研究人員表示兩名年僅4個月大的的病童在接受過幹細胞治療後狀況良好。
先前便有美國北卡羅萊納州和中國鄭州的研究人員心肌幹細胞的生長因子蛋白，以表面覆蓋上一層心臟幹細胞膜的方式建出了類心肌幹細胞，試圖在成人的心臟病上找到治療方式；研究人員Kaushal則表示因為新生兒的身體與各器官仍在發育，幹細胞應用於新生兒的先天性心臟病上治癒效果會較成人心臟病患者更為優異，他相信此次的試驗結果將會很樂觀。
隨著精準醫療時代的來臨，幹細胞的應用與需求也將越來越廣，再生醫學將改變許多難以治癒的疾病，更顯得對於幹細胞儲存的重要性。
資料來源:苦等不到新生兒心臟移植 幹細胞將拯救幼兒先天性心臟病
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