生華科（6492）今天（1日）正式宣布開發中新藥CX-4945，獲得美國FDA核准執行新適應症基底細胞瘤（Basal Cell Carcinoma）的人體臨床試驗，並期望依循前例，可以在最短時間驗證CX-4945應用在基底細胞瘤的治療潛力，力拚早日上市。
由於基底細胞瘤的人體臨床試驗，採FDA為加速新藥開發，所推最新試驗無縫接軌概念設計「一期臨床及療效擴展族群試驗(expansion cohort)」，應可在最短時間驗證CX-4945應用於基底細胞瘤的治療潛力，加上日前FDA以優先審查核准由Sanofi和Regeneron兩大藥廠共同開發治療鱗狀上皮細胞癌新藥Libtayo，其憑藉臨床一期的2個療效擴展族群試驗加上二期臨床數據，前後僅花三年半時間就核准上市，生華科研發團隊也希望CX-4945能循此路徑早日核准上市。
基底細胞瘤是最常見皮膚癌中的一種，多發生在40歲以上的中老年族群；全美每年新增病例約430萬人，並奪走3000條人命，雖然基底細胞瘤大多可以手術切除或是放射線治療，但其中約一成患者因為局部晚期或已經轉移，無法透過上述方法治療。
針對這些患者，目前有兩項標靶藥物(皆為SMO抑制劑) 核准用於治療局部惡化或轉移的基底細胞瘤，但是臨床上使用最快6到7個月就會產生抗藥性，患者面臨無藥可用的情況。
生華科表示，這項基底細胞瘤的臨床設計，將會進行2個療效擴增族群試驗 ，分別納入接受SMO抑制劑治療後產生抗藥性、局部晚期及已經轉移的基底細胞瘤患者，如能進一步在人體臨床試驗驗證療效，CX-4945將有機會取代美國藥廠Genentech開發上市的Vismodegib和諾華的Sonidegib，而成為救援藥物，提供無藥可用的病患另一個選擇。
根據GlobalData的資料，Vismodegib 2017年全球的銷售金額達2.53億美元；Coven & Co.的分析報告預測到2022年，Vismodegib的銷售高峰將達到5.33億美元，另外根據美國市調機構分析報告指出，從2017年到2025年，和基底細胞瘤相關藥物及療法的全球潛在商機以9.2%的年複合成長率遞增，到了2025年底將高達百億美元以上
除了基底細胞瘤，CX-4945已經進入膽管癌二期臨床，安全性無虞，其應用在其他適應症，包括腦癌的治療，近期也分別獲得史丹佛大學兩個醫學團隊發表臨床前的研究論文驗證潛力，包括CX-4945併用化療藥物TMZ可穿透血腦屏障並縮小實驗小鼠的腦癌腫瘤；另外單獨使用對SMO抑制劑已產生抗藥性的腫瘤細胞，CX-4945亦能有效殺死癌細胞，目前生華科和美國兒童腦瘤聯盟共同合作應用CX-4945在腦瘤的臨床試驗計畫，規劃將在明年初正式啟動。
資料來源：新藥拚加速上市 生華科獲准美國皮膚癌臨床申請
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